藥問101——罕見病 有藥未必能醫

  很多市民以為,罕見病必然是「罕見」,事實是病人數目比想像中多。根據香港大學的研究,本地罕見病患者佔整體人口百分之一點五,每六十七人就有一位患者;由於是次研究只以歐洲罕病分類系統當中的四百六十七種疾病來統計,因此患者數目應該不止此數。換言之在我們居住的社區中,隨時就有一個在附近。

  拜醫學昌明所賜,儘管罕見病難有根治之法,然而已陸續有藥物可控制病情,讓患者可保持生活質素,延長壽命。但罕見病藥物昂貴,甚至可用天價形容,即使是中產家庭亦未必可負擔得起。以脊髓肌肉萎縮症為例,其新藥首年費用約六百萬元,若是沒有資助,患者只可望門興歎,任由健康逐步惡化,形成有藥物卻無法接受治療的困境。本地醫療政策是,所有病人應可得到醫治,不會有人因欠缺金錢而無法獲得治療,這些情況實在是一大諷刺。

  近年本地對罕見病的討論漸多,加上去年有年輕的脊髓肌肉萎縮症患者向特首遞上請願信,成功引起關注;本年度此症終能獲得政府撥款購買藥物,有患者在使用新藥後獲得明顯改善。但罕見病不止一種,較常見的有結節性硬化症、龐貝氏症及小腦萎縮症等,此外也有難以歸類的案例,政府實難逐個疾病審批援助。另一方面,雖然部份患者可獲免費試用藥物,但期限過了便要自費,同時還要購買醫療消耗品,以及於家中添置醫療設備等,若沒有全面的法例,患者及其家人只能生活在水深火熱之中。鄰近地區如台灣、日本、韓國及新加坡等已對罕見病訂立定義,以便確切立例,讓患者可獲得齊全的治療及護理配套。同樣是已發展城市的香港,卻遲遲未有相關政策。筆者希望政府可加快腳步,讓患者可盡快得到適切幫助,不必望天打卦。

香港病人組織聯盟主席袁少林

香港病人組織聯盟藥物安全專題系列


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