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港大新法為家族性高膽固醇血症試藥

  全球約有一千萬人患有家族性高膽固醇血症,以往要以人體試藥才能找出合適的藥物。港大研究團隊首創利用人類尿液提取細胞,並轉化成誘導性多功能細胞和肝臟細胞,再注入老鼠體內,為家族性高膽固醇血症患者測試藥物反應,結果證實新藥PCSK9生物製劑能將病人的壞膽固醇降低六成,出現耐藥性的機會亦較低,反映在動物模型進行實驗,也能達至人體臨牀實驗效果。

  港大醫學院內科學系講座教授謝鴻發指,舊有試藥方式或會帶來副作用,而新方式在嵌合小鼠模型上進行,可加快試藥速度。新試藥方式有望應用在其他類型的遺傳性肝臟疾病上,首批病人已在瑪麗醫院試用新方式。謝鴻發又期望兩年內開發可觀察長遠效果的兔子模型,甚至研發肝臟再生。

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