從研發到商業化——暗瘡問題困擾逾億人

  暗瘡是毛囊皮脂腺單位的一種慢性炎症皮膚病,多發於青春期並主要於面部。根據弗若斯特沙利文報告,2018年中國有超過1.189億位年齡介乎10至25歲的患者有尋常暗瘡,預計患者總數於2028年將增至1.225億人。

  暗瘡發病機制複雜,雄激素及其受體信號通路對皮脂腺及皮脂分泌影響,是引起暗瘡重要因素之一。內地目前尚無有效的抗雄藥物治療暗瘡,未滿足的臨牀需求巨大。

  開拓藥業的福瑞他恩是一款外用雄激素受體(AR)拮抗劑,其通過競爭性抑制皮膚組織內的雄激素與雄激素受體相結合,而不改變人體內雄激素受體信號通路活性,安全性良好。2021年4月16日,開拓藥業的福瑞他恩凝膠用於治療輕、中度尋常暗瘡患者的中國I/II期臨牀試驗,已完成首批受試者入組及給藥。

  針對暗瘡治療,開拓藥業還有一款處於臨牀階段的基於蛋白降解嵌合體(PROTAC)技術開發的在研產品GT20029,這也是全球首個基於PROTAC技術開發的外用AR化合物。

  PROTAC是一種新型雙功能化合物,一端是靶向目標靶蛋白(POI)的配體,另一端是結合E3泛素連接酶的配體,再通過一定長度的連接器(linker)連接。傳統的小份子抑制劑,是通過結合於靶蛋白的活性位點,抑制靶蛋白功能產生藥物作用;PROTAC技術是將靶蛋白和E3泛素連接酶拉近,從而誘導目標靶蛋白泛素化,然後降解目標靶蛋白,達到疾病治療效果。

  PROTAC份子量較大,口服生物利用度不佳是其成藥性一大障礙。GT20029繞過口服開發成為一款外用藥物,具有用藥次數低而且副作用較少的優勢,為解決暗瘡患者的「面子問題」提供更多臨牀選擇。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官

童友之


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