北海康成科研團隊 - 罕見病療法｜罕見病知多D

罕見病知多D

北海康成科研團隊

2023-02-27 00:00

生活專欄

內容

罕見病不罕見，如不幸患上罕見病，可以怎樣治療？目前主要有3種治療方法，分別為小份子藥物、生物製劑及基因療法。小份子藥物即是大眾日常常服的成藥，大部份由化學合成製造，它們可靶向多種組織，生產成本合理，可規模化生產，但成效較低。

生物製劑是透過生物科技的技術來研發的抗體藥物，可抑制免疫系統與減輕發炎，好處是可精確瞄準特定引發或造成發炎的免疫份子，副作用較小。可是大多生物製劑不能口服，需注射及輸注，價錢一般亦比較昂貴，注射一次由幾千元至幾萬元不等。

基因療法是引入健康基因或功能性基因到因缺陷基因引起的疾病患者中，達到治療的效果。目前已知的6000多種罕見病中，近8成是由基因遺傳所造成。然而，基因治療直接用於臨床的例子很少，需投入大量金錢和時間，亦有機會給患者帶來一個難以接受的副作用。

針對罕見病，北海康成有7種生物製劑和小份子產品和候選產品，用於治療亨特綜合症和其他溶酶體儲積症、補體介導的疾病、血友病A、代謝性疾病和罕見的膽汁淤積肝包括Alagille綜合症、進行性家族性肝內膽汁淤積症和膽道閉鎖在內的疾病。在罕見的腫瘤學領域，公司正在開發用於治療多形性膠質母細胞瘤的CAN008。

北海康成還投資於下一代基因治療技術，包括其新一代基因技術研發中心實驗室正在開發包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作，希望能夠為患者帶來新希望。
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