在時間軸上看血友病

  上星期跟大家分享過,早年血友病患者的生活及治療方向。在「凝血因子」治療還未出現的世代,患者每次血流不止,只得靠輸入血漿及包紥止血。一些病情嚴重的患者,即使動也不動,每月也有數次關節肌肉無故地出血,疼痛難當,令他們飽受精神及肉體的折磨。



  這群50至60歲以上的患者,由於肌肉逐漸萎縮,大部份時間也得靠輪椅出入。直至80年代,「凝血因子」的誕生,徹底扭轉了血友病患者的命運。在這星期,由中文大學醫學院兒科學系教授李志光,帶我們了解一下,今時今日的血友病患者的生活,治療上有何新發展。

從80年代至2010年

  自80年代,「凝血因子」開始應用於血友病治療上,醫院開始遂步提供「凝血因子」給兒童血友病患者,在家中作預防性治療。到90年代,凝血製品的消毒及殺菌技術不斷進步,已經絕少患者因注射「凝血因子」而感染愛滋病或丙型肝炎。而近十年,血友病治療發展一個最重要里程碑,可以說是2010年起,政府通過撥款,資助所有成年及兒童血友病患者,在家中定期注射「凝血因子」,作預防性治療。李教授從事兒童血液及腫瘤科多年,跟病者及家屬,一起走過無數生命的無常,也親眼見證着不同年代的血友病患者,在醫學不斷進步下,生活有何轉變。「患者每星期兩至三次,在家中以靜脈注射方式補充『凝血因子』,生活的自由度大得多了。未有『凝血因子』前,患者簡單如跑步,也會關節肌肉出血。現在,患者可以在運動前,預先注射「凝血因子」,在運動期間便不易出血。一些輕微的出血情況,例如流牙血,只要注射一針凝血因子,有需要時,配合口服止血藥,已經可以有效止血。輕微的關節或肌肉出血,一針至兩針『凝血因子』作補充,已經足夠。」

「凝血因子」能百分百預防出血?

  李教授指,只要定期注射藥物,配合健康的生活規律,九成以上患者平日也甚少出血。「有些患者未接受『凝血因子』前,每年也有八至十次出血,經常要入院捱針,現在減至每年入院或在家中補針一至兩次。不過,『凝血因子』並不能百分百預防出血。我也會提醒患者,盡量避免撞擊性運動,如籃球或足球。一些小型手術,例如割除粉瘤,一般在手術前打一針,手術後補一針,已經足夠。若是大型開放性手術,如開腦手術,則需要連續注射七至十天『凝血因子』作補充。」

帶抗體的甲型血友病患者之苦

  本港二百二十多名血友病患者中,八成半屬甲型,他們體內缺乏「第8凝血因子」。雖然定期補充「第8凝血因子」,大大提升了血友病患者生活質素,不幸的是,當中有一成半甲型血友病患者,身體對「第8凝血因子」產生抗體,即使注射相應凝血因子,亦被抗體中和,無法有效止血。一直以來,他們只有兩種治療方法可以選擇,一種是頻繁地輸入高劑量濃縮「凝血因子」,作為免疫耐受療法,希望將抗體清除;或當身體出血時,入院注射繞道治療藥物,繞過「第8凝血因子」,令身體凝血。可是兩種治療成效因人而異。這一群患者,由於關節重複性出血,令關節出現慢性嚴重損傷,甚或出現變形,肌肉漸漸萎縮。李教授憶述:「記得有一位十來歲的病人,他留院的時間,比留在家中還多,長期受病患拆磨,嚴重影響他的情緒,對他來說,人生根本毫無意義。」

新藥物為患者帶來曙光

  近年,醫學界研發出一款新藥物「雙特異性單株抗體」。它能取代「第8凝血因子」功能,將第9A凝血因子,同第10凝血因子聚集,同時啟動第10凝血因子,產生凝血酶,令血液凝固,大大減少出血。新藥物相比「凝血因子」更長效,患者只需約每一至四星期,作一次皮下注射,便有效預防出血,而且皮下注射的方式也十分簡便,在肚皮或手臂注射,身體便會慢慢吸收。「我有病人在過去一年,可以說並沒有試過出血。亦有另一位患者,以前要坐輪椅入院,現在可以自己行走,甚至作一些輕量的運動。另有一位成年患者,以往在工作及生活上也受到百般限制,轉用了新藥之後,整個人生也有着重大的改變,近年還結婚生孩子,組織美滿家庭。所以,新藥物實在改寫了患者的命運,令他們有機會過着與正常人無異的生活。」

  醫管局現時全數資助對「第8凝血因子」有抗體的甲型血友病患者,注射「雙特異性單株抗體」。雖然沒有抗體的甲型血友病患者,基本上也適合注射新藥,但他們暫時並不在政府資助範圍內。至於長遠會否納入藥物名冊,供所有甲型血友病患者使用,李教授認為,目前仍然言之尚早,新藥需要更多數據支持,確保藥物的安全性。行醫多年,旁觀太多病榻上受苦的兒童,李教授坦然:「作為照顧血液病兒科醫生,每當看見有新藥物,大大減輕患者生活上的痛苦,令一個原本自暴自棄、找不到活着的意義和價值的人,得以重生,我的確十分欣喜。希望將來會有更加多新藥物研發,幫助患者脫離病患之痛苦。」


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