在時間軸上看血友病

  過去兩星期介紹到,「凝血因子」及新藥物「雙特異性單株抗體」,有效減少血友病患者關節肌肉出血及疼痛。80至90後的患者,只要定期注射藥物,已經可以過着跟正常人無異的生活。可是,不少患者,仍期待他朝可以病瘉,不用再依靠注射藥物生活。

  本星期的《在時間軸上看血友病》下篇,血液及血液腫瘤科專科醫生區永仁,會跟大家介紹血友病未來的發展方向,到底「基因治療」怎樣助血友病患者擺脫不正常基因?可有機會徹底根治血友病呢?

「基因治療」血友病

  近年,不少專家也積極研究以「基因治療」,應付各種棘手的病症。區醫生提到,美國等國家已經開始應用「基因治療」於血友病患者身上。治療方法是,把良好的基因放進病毒中,再把病毒注入製造凝血因子的肝臟裏,良好的基因便可成功黏附在正常肝細胞的遺傳密碼內,代替不正常的基因。

  目前,本港八成以上血友病患者屬甲型,可是,「基因治療」暫時只適用於乙型患者身上。「由於乙型血友病患者,身體所缺的第9凝血因子,較甲型血友病患者所缺的第8凝血因子,體積細小九成,所以技術上相對較容易放入病毒中,作基因改造。」在外國,「基因治療」較多應用於兒童身上,因為他們身體細小,不需要注入太多病毒進肝臟,已足以讓基因黏附在肝臟細胞中。雖然「基因治療」有機會根治血友病,但區醫生明言,治療涉及基因改造,有一定的危險性及爭議性,相信短期內,不輕易廣泛地在本港或世界各地應用。此項技術需要更長的時間,才能令社會大眾明白和接受。

醫生的遺憾

  面對不少臨牀案例,區醫生慨歎,血友病患者一生也要進出醫院,與醫護人員為伴,「被逼」和醫生、護士關係密切。多年來,區醫生陪伴患者經歷過不少風浪。他表示,在1992年前,「凝血因子」未有有效的消毒殺菌方法,眼看自己的病人因而感染丙型肝炎,引致肝硬化,甚至肝癌,失去寶貴的性命,區醫生也感到萬分無奈。近年,他積極為患者向醫管局爭取,把口服丙型肝炎藥物納入藥物名冊。醫管局最終於2018年通過撥款,向因輸血而染上丙型肝炎的患者,全數資助藥費,助患者徹底治瘉丙肝。區醫生:「遺憾的是,在爭取期間,有數名患者等不及撥款,因肝癌及肝硬化離世,(資助)終究來得太遲。」

血友病也可防範?

  「來得太遲,總比沒有到好!」事實上,有血友病家族史的孕婦,可以提早檢驗胎兒有否遺傳血友病。世界有不少地方,甚至一些發展中的國家,也會為母腹中的胎兒作檢測。但作為醫療技術先進發達的香港,卻遲遲未有實施。 「爭取十年也未能達到,確實不吐不快。」區醫生直言驗測方法簡單,本港血友病患者才二百多人,只需約20萬元便可為有相關病史的孕婦檢驗,醫管局卻遲遲未為血友病劃下強而有力的防線。

四十年前「即使有藥都無人醫」

  血友病患者過去三、四十年的治療有翻天覆地的轉變。「他們以前生活很苦。在我行醫前那個年代,沒太多醫護願意為他們治療,有些兒童血友病患者,更要由成年科醫生診治。」他們早年不但「有病無藥醫」,即使有藥亦沒有人敢醫。因為七、八十年代,不少患者輸入血清後,染上愛滋病。那個年代,人類對愛滋病認識淺,不少醫護人員亦「害怕他們」。當年的患者,因為流血很痛,關節位亦出現劇痛,需要打嗎啡維持生活。「但這一切都成為過去」,區醫生見證着多年來血友病史的轉變,今日的病人生活質素有着明顯提升。不過,區醫生感受最深的,乃是家長那份無奈和擔憂。「記得在一次電台訪問中,血友病患者的家長,談到孩子多次腦出血,既要做手術,也要入深切治療部,不禁在訪問中哭出來,不能繼續接受訪問,那種傷痛,令旁人也感到難受。」

  「未來而言,科技及藥物固然重要,但最重要的是人。」區醫生並非否認藥物的重要性,只是他更着重人與人之間的連繫。他感激病友會,努力為患者謀取福祉;亦感激醫護人員,對病人的關心和悉心的治療。區醫生認為長期病患,不能單單靠科技和藥物可以解決。「如果金錢不是問題,當然可以解決很多繁瑣的事情,如用長效藥物、皮下注射治療,避免患者關節長期受損。但可惜,現實資源始終有限!」所以,人與人之間的關愛與支持,對患者尤其重要。區醫生也深信,醫療科技日新月異,新藥也有變舊的一天,到時成本也有機會下降。待他退休時,治療方法或許已經截然不同,甚至「基因治療」可能已經成為一線治療,望大家抱持希望,拭目以待。


hd