(示意圖 iStock)
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美國食品藥物管理局(FDA)批准澳洲製藥公司CSL Behring的B型血友病一次性基因療法用藥「Hemgenix」,患者只需接受一次藥液注射,毋需再接受常規性治療,但單劑的費用達天價350萬美元(約2730萬港元),成為現時全球最昂貴的藥物。

血友病是罕見遺傳性疾病,因缺乏凝血因子而導致血液無法正常凝结,一旦體內出血會危及性命和健康。B型血友病是血友病的一種,由凝血因子IX缺失所致。據報這款「天價」新藥Hemgenix可把缺失凝血因子基因輸送到肝臟中,藉此製造凝血因子IX,依據關鍵研究結果,只需施藥一次,就能把一年內預期發生的出血事件減少54%,高達94%患者可免於耗時、昂貴的因子IX注射。

Hemgenix是至今第一個、唯一針對成人B型血友病的一次性基因療法藥物,雖然每劑價格高達350萬美元,但公司的聲明指可為B型血友病病人減輕經濟負擔,因為如果常規注射因子IX,累積的支出更大。