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醫管局首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法,為一名10個月大的男嬰注射新藥「阿哌奧諾基」,無須長期使用傳統藥物。醫管局已把這種新藥納入「關愛基金極度昂貴藥物」資助範圍。

新藥「阿哌奧諾基」。醫管局提供
新藥「阿哌奧諾基」。醫管局提供
新藥「阿哌奧諾基」。醫管局提供
新藥「阿哌奧諾基」。醫管局提供
男嬰接受新藥「阿哌奧諾基」治療。醫管局提供
男嬰接受新藥「阿哌奧諾基」治療。醫管局提供
男嬰接受新藥「阿哌奧諾基」治療。醫管局提供
男嬰接受新藥「阿哌奧諾基」治療。醫管局提供
男嬰接受新藥「阿哌奧諾基」治療。醫管局提供
男嬰接受新藥「阿哌奧諾基」治療。醫管局提供

該名全港首個接受此療法的男嬰,是在出生後2星期,接受新生嬰兒篩查後發現患有脊髓肌肉萎縮症一型,1個月大時出現肌力較弱,手腳無法舉起,接受傳統藥物「諾西那生」治療;到8個月大有關情況獲得改善,能坐及轉身,直至11月29日,男嬰在兒童醫院接受新藥治療。

醫院管理局總藥劑師李成章表示,新藥的好處是只需接受靜脈注射用藥一次,療程大概一小時,便能提高脊髓肌肉萎縮症患者存活率,而最佳醫療時間為嬰兒期發病的患者和尚未出現症狀患者中,基因療法有明顯的效果,有效改善手腳活動能力,患者亦能擺脫永久使用呼吸機的需要。長期臨床數據顯示,給予新藥後的7.5年,其療效持續存在;所有尚未出現症狀的兒童都能保持或達到某部分活動機能,包括自行走路。

醫管局已有專家小組擬定相關藥物的1臨床用藥指引,包括主要用於1歲以下,特別是6個月或以下、尚未出現症狀,或已出現症狀的患病嬰兒。接受新基因療法的患者,不能同時申請現有傳統藥物的資助。

接受基因療法男嬰父母表示,感謝醫院的醫療團隊細心照顧 ,兒子的肢體發展可能比正常小朋友慢一點,但最重要是一同向前,希望兒子將來也能幫助同路人。他們亦呼籲父母安排子女接受新生嬰兒檢查 。

脊髓肌肉萎縮症是遺傳性神經肌肉疾病,特徵是脊髓和腦幹下方運動神經元持續衰退,病童出現肌肉無力和萎縮,失去行動能力、呼吸、吞嚥和口腔進食等。據估計,每年在港新生嬰兒篩查中,有大約1至5名脊髓肌肉萎縮症患者被檢測確認患病,並適合使用新基因療法的藥物。

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